【重大突破】基因魔剪！外媒：中国首用基因编辑干细胞抗艾！

9月12日，中国北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作在《新英格兰医学杂志》上发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》的研究论文，建立了基于CRISPR在人成体造血干细胞上进行CCR5基因编辑的技术体系，利用基因编辑手段在人体造血干细胞中失活CCR5基因，并将编辑后的干细胞移植到HIV（艾滋病病毒）感染合并急性淋巴细胞白血病患者体内产生效果，这在世界上尚属首次。而由超低温冰箱和液氮罐产品构成的生物样本库对于基因编辑技术发挥了重要作用！

干细胞疗法想必诸多行业人士都已经很熟悉了，在干细胞疗法飞速发展时，又有一种新型技术因能表现出强大的治疗潜力而进入大家的视野，那就是基因编辑技术！

基因编辑技术是一种能对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、掺入的一种技术；科学家们对人体基因进行有效编辑有望治疗一系列人类疾病！

然而如何在造血干细胞中进行高效基因编辑一直是该领域实现临床应用的关键瓶颈。为了实现该技术在临床上的应用，邓宏魁研究组也是进行了一系列的优化。而本次基于CRISPR的成体造血干细胞基因编辑技术能够在患者体内实现长期稳定的基因编辑效果，便是研究员们优化基因编辑获得的成功。

基因编辑的造血干细胞移植流程图

除了前文中介绍的首用基因编辑干细胞抗艾成功案例外，近年来，科学家们在干细胞基因编辑领域取得了大量的研究进展，而与此同时，在国家政策的大力支持下，我国干细胞产业发展迅猛，如今已经形成了全产业链模式。

拜澳泰克生物医学科技（沈阳）有限公司

拜澳泰克主要从事以动物及细胞的基因工程改造和细胞再生医学领域研发与转化应用产业。目前项目重点在细胞再生医学及基于基因编辑的二代间充质干细胞领域进行关键核心技术的研究与转化应用。

2018年，中科美菱与拜澳泰克生物医学科技（沈阳）有限公司（简称“拜澳泰克”）确定了战略合作关系。拜澳泰克样本库内，在工作人员的引导下，我们参观了拜澳泰克的生物样本库、综合细胞库。在这个誉为东北地区大规模能够提供一站式细胞再生医学服务的生物医学科研转化中心内，我们看到了数十台二代超低温冰箱以及液氮罐产品正在稳定运行。

工作人员表示，拜澳泰克，是由德国归国华人科学家团队归国投资的高科技企业，先后在沈阳、江西都建立了实验室，实验室内所使用的低温储存类产品均为中科美菱生产。作为海外归国的科学家团队，他在偶然的一次机会中接触到中科美菱二代超低温冰箱，便被它精致的外观吸引，更获知它稳定的运行状态，可以确保样本安全储存，便确定了与中科美菱展开深入合作的想法。当然，在长达数月的使用中，中科美菱超低温产品的稳定运行，更让他坚信了自己当初正确的选择！

相信未来，我国科研人员们一定能在优势重点领域取得科学理论和核心技术的原创性突破，并推动干细胞研究成果向临床应用的转化。而中科美菱也必将研发出更多安全、稳定、高效的低温储存产品，为我国干细胞及转化医学技术水平的跨越式发展保驾护航！